표제지
용역연구사업 연구결과보고서
제출문
목차
연구결과보고서 요약문 7
Summary 8
제1장 연구의 필요성 9
제2장 연구의 목표 9
제3장 연구 방법 10
제4장 연구내용 및 결과 11
4.1. 희귀질환 조사대상 질환의 유병률 조사 11
4.2. 국가별 희귀의약품지정기준 및 관리제도 조사 16
4.3. 희귀의약품 유통현황조사 67
4.4. 희귀의약품의 지정제도의 개선방향 97
제5장 연구결과 고찰 및 결론 102
제6장 참고문헌 103
부록 105
〈부록 1〉 미국의 희귀질환목록 106
〈부록 2〉 산정특례대상 질환 남녀별 연령별 분포 120
〈부록 3〉 미국의 희귀의약품 목록 148
〈부록 4〉 유럽의 희귀의약품 목록 238
〈부록 5〉 일본의 희귀의약품 목록(제목없음) 251
〈부록 5.1〉 일본의 지정된 희소질병용 의약품 및 희소질병용 의료기기 일람 251
〈부록 5.2〉 승인된 희소 질병용 의약품 및 희소 질병용 의료기기 일람 261
〈부록 5.3〉 일본의 희소질병용의료기기 268
〈부록 6〉 2003~2005년 희귀의약품 수입실적 269
표 1. 희귀ㆍ난치성 질환자수 11
표 2. 산정특례대상 질환자수 조사결과 12
표 3. 상병별 진료환자수 조사 14
표 4. 학회질의에 의한 희귀질환 추천리스트 14
표 5. 주요 국가들의 희귀ㆍ난치성 질환 유병규모 기준 17
표 6. 주요 국가들의 희귀ㆍ난치성 질환 정의와 기타 관련 규정 17
표 7. 지정, 승인, 취소상황 36
표 8. 지정 년도별 승인, 취소현황 36
표 9. 희소 질병용 의악품으로서 지정된 의약품등의 승인(취소) 비율 36
표 10. 의약품기구의 연혁 37
표 11. 희소 질병용 의약품등 시험 연구 조성금 40
표 12. 납부금 42
표 13. 조성금교부사업의 연간 스케줄(과거 예) 43
표 14. 상담업무의 역할분담 43
표 15. 상담의 진행 방법 45
표 16. 희소질병용의약품 등 상담 신청서 46
표 17. 1999년도 세제개정에 있어서의 희귀의약품(희소 질병의약품) 세제는 취급 47
표 18. 인정(認定) 상황 추이 48
표 19. EMEA의 희귀의약품 지정 신청 상황 53
표 20. 연도별 희귀의약품 지정 성분수 변화 61
표 21. 국내 희귀의약품 지정현황 61
표 22. 유통 희귀의약품 목록 67
표 23. 비유통 희귀의약품 현황 73
표 24. 2003~2005 업소 수입실적 75
표 25. 희귀의약품관련 청구현황 76
표 26. 희귀의약품 지정품목의 의료보험 급여적용여부 77
표 27. 보유량 없는 희귀의약품 82
표 28. 국내 응급약 해독제 보유현황 84
표 29. 2004~2005 자가치료 의약품 추천실적 85
표 30. 시ㆍ도 자가치료의약품 수입추천내역(2004~2005) 87
표 31. 희귀의약품센터 의약품 공급금액 연도별 추이(2003~2005) 89
표 32. 희귀의약품센터 공급의약품의 주요 신청 질환명에 따른 질병군 분류(2005) 89
표 33. 질병군별 희귀의약품센터 공급의약품(2003~2005) 93
표 34. 질병군별 희귀의약품 센터 공급의약품의 공급금액 및 대상환자수(2003~2005) 94
표 35. 희귀의약품센터 공급의약품중 희귀의약품의 비율(2003~2005) 95
표 36. 희귀의약품센터 공급의약품의 허가 현황(2004~2005) 95
표 37. 미허가 의약품의 질병군별 현황(2005) 96
표 38. 희귀의약품 지정제도의 개선방향 98
표 39. 희귀의약품 지정에 관한 규정 개정(안)(신ㆍ구조문 대비표) 98
표 40. 희귀의약품의 허가 및 사후관리시 제출자료 100
그림 1. 연도별ㆍ지정ㆍ승인 제품수 19
그림 2. 희귀의약품제도와 관련되는 조직 31
그림 3. 의약품 기구의 조직 38
그림 4. 희소질병용 의약품 등의 개발촉진제도 흐름도 39
그림 5. 조성금 교부현황의 추이 42
그림 6. 지도 조언 상황의 추이 44
그림 7. EMEA의 조직표 50
그림 8. 희귀의약품 지정절차 53
그림 9. 우리나라의 희귀의약품 지정절차 60
그림 10. 희귀의약품센터 공급의약품 품목수 연도별 추이(2003~2005) 88
그림 11. 희귀의약품센터 공급의약품 건수 연도별 추이(2003~2005) 89
그림 12. 희귀의약품센터의 의약품 공급절차 모식도 97