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연구의 목적 및 내용
이 연구에서는 1) 줄기세포에서 영양소 센서의 활성 변화가 줄기세포의 자가 재생, 분화, 증식, 이동 등에 미치는 영향을 유전자가위 기술을 포함한 다양한 방법으로 분석하고, 2) 유전자가위를 생체 내 혹은 외로 안전하게 전달하는 방법을 개발하여 특정 유전자를 선택적으로 제거 혹은 교정하고, 3) 유전자가위로 교정된 신경전구세포를 가족성 알츠하이머병 동물모델의 뇌에 이식하고, 생체 내 안전성 및 치료적 유용성을 검증함으로써, 궁극적으로 대사성/신경계 질환의 환자 맞춤형 줄기세포-유전자치료 기반 기술을 개발하고자 함.
연구개발성과
1단계 연구기관 동안 "유전자가위기술 기반 퇴행성 질환 맞춤형 줄기세포-유전자 치료제의 개발"을 위한 연구를 수행함. 대표적인 연구 성과는 다음과 같음.
· 세포 영양 환경 변화에 따른 영양소 센서 활성 및 세포외 자극에 의한 대사 변화를 확인하고, 이를 통한 줄기세포 자가 재생 조절 기전을 규명함.
· 영양소 센서의 활성 표적과 관련 신호전달 분석을 통해 줄기세포의 분화 및 기능의 조절 기전을 규명함.
· 안전한 유전자가위의 생체 내 전달법 개발과 인간 APP 유전자 KO을 위한 유전자가위 및 Swedish 돌연변이에 선택적으로 작용하는 유전자가위를 제작함.
· 질환 모델에서 생체 내 유전자 조작의 가능성을 확인함.
· 알츠하이머병 특이 병리소견을 보이는 동물모델에 인간 태아 유래 신경전구세포를 이식하여 세포이식술 및 신경기능회복 기술을 개발함
· 알츠하이머병 동물 모델에 이식된 인간 신경전구세포의 생체 내 특성분석과 신경기능회복 기전을 규명함.
향후 알츠하이머병의 치료에 적용 가능한 줄기세포-유전자치료 기술을 개발하는데 중요한 연구 성과임.
연구개발성과의 활용계획(기대효과)
· 유전자가위 기술을 이용한 정교한 유전자 교정 기술과 줄기세포를 이용한 세포치료제 기술을 접목함으로써 퇴행성 질환의 맞춤형 차세대 치료법 개발에 기여할 수 있음
· 이 연구에서 개발될 유전자가위 기술 및 유전자-줄기세포 교정 기술은 퇴행성 질환뿐 아니라 각종 유전병 등 다른 질환의 새로운 치료법 개발에도 크게 이바지 할 것임
· 유전자 치료 및 줄기세포 치료법 관련 의생명 산업 발전에 기여함으로써 경제 발전 및 국가 경쟁력 향상에 이바지 할 것임.
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