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자료명/저자사항
직접교차분화기술과 유전자치료기술을 융합한 파킨슨병 세포 유전자치료제 기술개발 단계보고서 / 미래창조과학부 [편] 인기도
발행사항
과천 : 과학기술정보통신부, 2018
청구기호
616.833 -19-2
자료실
[서울관] 서고(열람신청 후 1층 대출대)
형태사항
1책(쪽수복잡) : 삽화, 도표 ; 30 cm
총서사항
R&D ; 2013M3A9B4076482
줄기세포사회밀착형사업 단계보고서 ; 제3차연도
제어번호
MONO1201917806
주기사항
주관연구기관: 한국생명공학연구원 ; 협동연구기관: 동국대학교 산학협력단, 한국한의학연구원
주관연구기관책임자: 김장환
참고문헌 수록
본문은 한국어, 요약문과 목차는 한국어, 영어가 혼합 수록됨
원문

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표제지

제출문

보고서 요약서

요약문

SUMMARY

Contents

목차

제1장 연구개발과제의 개요 8

1. 연구개발 목적 8

2. 연구개발의 필요성 8

가. 파킨슨병의 치료를 위한 세포유전자치료제 연구개발의 필요성 8

나. 파킨슨병의 치료 및 세포유전자치료제의 필요성 9

다. 직접교차분화의 필요성 및 기술적 진보성 11

라. 세포유전자치료제 및 파킨슨병 치료를 위한 적합성 13

마. 유전자 편집 기술올 이용한 유전자치료 원천기술 개발의 필요성 14

3. 연구개발 범위 15

제2장 국내외 기술 개발 현황 16

1. 기술동향 16

2. 시장동향 17

3. 정책동향 18

4. 지식재산권 현황 18

5. 국내외 연구 현황 23

제3장 연구 수행 내용 및 성과 24

가. 만능성 인자를 이용하여 인간유래 유도 도파민성 신경줄기세포 직접교차분화 기술을 개발 24

나. 파킨슨병 환자유래 유도 신경줄기세포의 제작 24

다. 리프로그래밍용 adenoviral vector의 제작 및 adenovirus 제작 방법 개선 27

라. 리프로그래밍용 episomal vector의 한계를 극복하는 새로운 episomal vector system 개발 28

마. 최적화된 iDA neurons 세포제작 32

제4장 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 47

1. 목표 달성도 47

2. 관련 분야 기여도 48

가. 리프로그래밍 분야 48

나. 파킨슨병 분야 49

다. 유전자 교정 기술 분야 49

제5장 연구개발성과의 활용 계획 56

가. 연구개발결과의 활용방안 56

나. 기대성과 57

(1) 기술적 측면 57

(2) 경제적·산업적 측면 58

제6장 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 59

1. 파킨슨병의 치료에 관한 논문 발표 현황 59

2. 직접교차분화에 관한 논문 발표 현황 62

3. Genome editing 기법과 관련한 논문 발표 현황 67

제7장 연구개발성과의 보안등급 69

제8장 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 70

제9장 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 71

제10장 연구개발과제의 대표적 연구 실적 72

제11장 기타 사항 73

제12장 참고 문헌 74

연구개발성과 활용 보고서 76

주관연구기관의 자체평가의견서 85

성과 정보 요약서 92

보고서 1. 직접교차분화기술을 통한 도파민성 신경전구세포의 제작과 파킨슨병 세포유전자체료제 개발을 위한 응용 기술개발 100

제출문 100

보고서 요약서 101

요약문 102

SUMMARY 103

Contents 104

목차 105

제1장 연구개발과제의 개요 106

제2장 국내외 기술 개발 현황 107

1. 기술동향 107

2. 시장동향 107

3. 정책동향 108

제3장 연구 수행 내용 및 성과 109

1. 인간 도파민성 신경줄기세포로의 직접교차분화 109

2. 파킨슨환자 유래 유도만능줄기세포 제작 및 검증 134

3. 파킨슨환자 유래 유도신경줄기세포 제작 및 검증 143

4. Adenovirus를 활용한 리프로그래밍 벡터 제작 151

5. Cytosine deaminase(CD) 유전자를 이용한 새로운 episomal vector 시스템의 개발 169

제4장 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 184

1. 목표 달성도 184

2. 관련 분야 기여도 184

제5장 연구개발성과의 활용계획 188

1. 연구개발결과의 활용방안 188

2. 기대성과 188

제6장 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 190

1. 파킨슨병의 치료에 관한 논문 발표 현황 190

2. 직접교차분화에 관한 논문 발표 현황 193

제7장 연구개발성과의 보안등급 199

제8장 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 200

제9장 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 201

제10장 연구개발과제의 대표적 연구 실적 202

제11장 기타 사항 203

제12장 참고 문헌 204

연구개발성과 활용 보고서 206

주관연구기관의 자체평가의견서 213

성과 정보 요약서 218

기타 증빙 서류 222

보고서 2. 유전자 제어기술이 융합된 in vivo 직접교차분화 기반 혁신적 파킨슨병 세포치료제 개발 234

제출문 234

보고서 요약서 235

요약문 236

SUMMARY 237

Contents 238

목차 239

제1장 연구개발과제의 개요 240

1. 연구개발 목적 240

2. 연구개발의 필요성 240

3. 연구개발 범위 241

제2장 국내외 기술 개발 현황 242

1. 기술 동향 242

2. 시장 동향 242

3. 지식재산권 현황 243

4. 경쟁기관 현황 244

제3장 연구 수행 내용 및 성과 245

1. 최적화된 iDA neurons 세포제작 245

2. GO-PEI를 이용한 integration free 직접교차분화기술 개발 251

3. GO-PEI를 이용한 In vivo 직접교차분화기술 개발 254

4. 새로운 substatrate를 이용한 세포리프로그래밍 기술 개발 257

5. 파동에너지 기반 신개념의 세포운명전환기술 가능성 제시 259

6. 직접교차분화 시스템을 통한 알츠하이머병 모델 구축 264

제4장 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 270

1. 목표 달성도 270

2. 관련 분야 기여도 270

제5장 연구개발성과의 활용 계획 273

제6장 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 274

제7장 연구개발성과의 보안등급 275

제8장 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 276

제9장 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 277

제10장 연구개발과제의 대표적 연구 실적 278

제11장 기타 사항 279

제12장 참고 문헌 280

연구개발성과 활용 보고서 281

주관연구기관의 자체평가의견서 289

성과 정보 요약서 295

기타 증빙 서류 299

보고서 3. 유전자 편집도구를 이용한 파킨슨병 유전자 치료기술개발 318

제출문 318

보고서 요약서 319

요약문 320

SUMMARY 322

Contents 324

목차 325

제1장 연구개발과제의 개요 326

1. 연구개발 목적 326

2. 연구개발의 필요성 326

3. 연구개발 범위 330

제2장 국내외 기술 개발 현황 331

가. 세계적 수준 331

나. 국내수준 331

다. 국내외 연구현황 331

라. 국내연구동향 332

제3장 연구 수행 내용 및 성과 333

1. 연구수행내용 방법 및 결과 333

2. 연구개발성과 354

제4장 목표 달성도 및 관련 분야 기여도 357

1. 목표 달성도 및 기여도 357

제5장 연구개발성과의 활용 계획 361

1. 추가 연구의 필요성 361

2. 연구개발결과의 활용방안 361

3. 기대성과 361

제6장 연구 과정에서 수집한 해외 과학기술 정보 363

제7장 연구개발성과의 보안등급 364

제8장 국가과학기술종합정보시스템에 등록한 연구시설·장비 현황 365

제9장 연구개발과제 수행에 따른 연구실 등의 안전 조치 이행 실적 366

제10장 연구개발과제의 대표적 연구 실적 367

제11장 기타 사항 368

제12장 참고 문헌 369

연구개발성과 활용 보고서 370

주관연구기관의 자체평가의견서 376

성과 정보 요약서 382

기타 증빙 서류 385

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