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표제지 1

목차 2

국내동향 4

식약처, '유전자치료제 비임상 생체분포시험 가이드라인' 제정 4

식약처, 희귀의약품 지정 공고 4

복지부, 2024년 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 5

복지부, 개방형 혁신(Open Innovation)을 통한 글로벌 신약개발에 박차 6

과기정통부, '24년도 「세계 최정상 (글로벌 TOP) 전략연구단」 최종선정 7

식약처, 신약허가 혁신 통해 심사역량 강화, 허가기간 단축 추진 8

식품의약품안전평가원-한국생명공학연구원, 공동 심포지엄 개최 9

식약처, '2024 글로벌 바이오 콘퍼런스' 성황리 마무리 10

식약처, 「첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 규칙」 일부개정령(안) 입법예고 알림 10

식약처, B형 혈우병 치료 유전자치료제 '헴제닉스주' 국내 최초 허가 11

식약처, '혁신제품 국가연구개발사업 규제정합성 검토 운영 지침 (공무원 지침서)' 제정 12

식약처, '2024년 비임상시험 전문인력 양성 교육' 실시 13

식약처, '바이오헬스 표준화ㆍ활용 확산 공동 심포지엄' 개최 14

식약처, '2024년 ICH 가이드라인 교육' 개최 14

식약처, '융복합 의료제품 허가ㆍ심사 처리 절차' 개정 15

식약처, '융복합 의료제품 해당여부 및 분류 절차(공무원 지침서)' 개정 15

식약처, '인체조직 기증ㆍ이식 적합성 평가 가이드라인(민원인 안내서)' 개정 15

주요국동향 16

미국 16

FDA, KYMRIAH® REMS 주요 수정 사항 관련 Supplement Appr oval Letter 공지 16

FDA, "Integrating Randomized Controlled Trials for Drug and Biological Products Into Routine Clinical Practice" 가이던스 초안 공개 16

FDA, "Conducting Clinical Trials With Decentralized Elements" 가이던스 공개 17

CBER, 2024년 BLA 보완자료 중 주목할 만한 승인 목록 업데이트 17

CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트 19

FDA, CBER 규제 제품에 대한 공식 회의 및 피드백 요청 안내 20

FDA, 2024년 CBER 과학 심포지엄 개최 안내 20

FDA, '임상시험 참여를 지원하는 팀 소개' 행사 공지 21

CBER, 삽입형 바이러스 벡터를 사용하는 유전자치료의 장기추적조사 중 삽입 부위 분석 워크숍 개최 21

유럽 22

EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 9월 월간 회의 안건 공개 22

EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 7월 월간 회의록 공개 24

EMA, PDCO(Paediatric Committee) 6월 월간 회의록 공개 25

EMA, PDCO(Paediatric Committee) 9월 월간 회의 안건 공개 26

EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 9월 월간 회의 안건 공개 27

EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 9월 월간 회의 안건 공개 29

EMA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품(ATMP) 관련 29

EMA, 첨단치료의약품(ATMP) 관련 과학 심포지엄 개최 공지 30

EMA, 승인된 첨단치료의약품(ATMP) 목록 공개 30

EMA, 제3회 EU 혁신 네트워크(EU-IN) 다중 이해관계자 회의 개최 공지 33

EMA, 추가 모니터링 중인 첨단치료의약품(ATMP) 목록 업데이트 33

EMA, 유럽연합 기준일(EURD) 및 정기적인 최신 안전성정보(PSUR) 제출 빈도 목록 업데이트 34

EMA, 제품 정보에 안전 관련 사항이 변경된 통합절차에 따른 허가 의약품 목록 공개 34

PRAC, 실마리정보를 논의한 의약품 목록 공개 35

EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품(ATMP) 정보 업데이트 3건 36

EPAR†(European Public Assessment Report) 업데이트 6건 37

PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 4건 40

일본 42

MHLW, 제36회 후생과학심의회 임상연구부회 자료 공개 42

PMDA, 2024년도 재생의료 등 제품 사전평가 상담 접수방법 안내 42

MHLW, 제3회 약사심의회 재생의료 등 제품ㆍ생물 유래 기술 부회 개최 43

MHLW, 제98회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개 43

PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 44

PMDA, 제12회 일본-대만 의약 교류회의 자료 게재 44

MHLW, 제4회 약사심의회 개최 및 자료 공개 45

PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 45

MHLW, 제17회 인간 배아를 이용한 유전성ㆍ선천성 질환 연구에 관한 전문위원회 개최 안내 및 자료 공개 46

이달의 Key issue : FDA, 산업계를 위한 키메릭 항원 수용체 T 세포치료제 개발 시 고려사항 47

Ⅰ. 서론 49

Ⅱ. 배경 50

Ⅲ. CAR T 세포의 설계와 개발에 대한 일반적인 고려사항 50

A. CAR 구조체(Construct) 51

B. 벡터(Vector) 51

C. 원료 세포 (Cellular Starting Material) 52

D. 신선 상태 또는 동결 보존된 완제의약품 52

Ⅳ. CMC 권고사항 53

A. 벡터 제조 및 시험 53

B. 원료 세포의 채취, 취급 및 시험 54

C. CAR T 세포 제조 및 시험 55

1. CAR T 세포 제조공정 관리 55

2. CAR T 세포 분석 시험 57

3. CAR T 세포 표시기재(Labeling) 59

D. CAR T 세포치료제 전주기 동안의 제조 변경 관리 및 비교동등성 평가 60

1. 변경 관리 60

2. 비교동등성 연구 설계 61

E. 단일 또는 다중 제조소 62

1. 단일 제조소(Single-Site Manufacturing) 62

2. 다중 제조소(Multisite Manufacturing) 62

3. 다중 제조소 시험(Multisite testing) 62

Ⅴ. 비임상시험 시 권고사항 63

A. CAR 구조체에 대한 비임상 고려사항 63

B. CAR T 세포의 세포 성분에 대한 비임상 고려사항 64

C. CAR T 세포의 생체 내(in vivo) 시험 64

D. 추가적인 변형이 있는 CAR T 세포 65

Ⅵ. 임상 권고사항 65

A. 연구 집단 65

1. 진행된 단계 VS 질병의 초기 단계 65

2. 조직 불문 접근법(tissue-agnostic approach) 66

3. 표적 식별 66

4. 소아 대상 피험자 66

B. 치료 계획 67

1. 용량 선택, 초회 용량, 용량 증량 67

2. 반복투여(Repeat dosing) 67

3. 단계적 투여(Staggering) 68

4. 제조 지연 또는 실패의 경우에 대한 고려사항 68

5. 가교 요법(bridging therapy)(Bridging Therapy) 68

C. 임상 약리학적 고려사항 69

1. 약동학(Pharmacokinetics, PK) 69

2. 약력학(Pharmacodynamics, PD) 69

3. 면역원성(Immunogenicity) 69

D. 안전성 평가 및 모니터링 70

1. 임상 모니터링 70

2. 독성 등급 70

3. 용량제한독성, 중단 규칙, 원인 규명(attribution) 71

E. CAR T 세포 지속성 및 장기 추적 관찰 71

F. 동종 CAR T 세포 72

Ⅶ. 참고자료(Reference) 73

References 76

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