최근, 엑소좀은 파킨슨병(PD)의 바이오마커 및 약물 전달 수단으로서 주목받고 있다. 본 연구의 제 1 장에서는 파킨슨병 진단을 위한 최적의 엑소좀 관련 속성을 규명하기 위해 메타분석을 수행하였다. 이 연구에서는 엑소좀이 포함하는 생체지표물질, 엑소좀의 종류, 기원, 분리 방법 및 단백질 정량화 기법을 분석하였다. 혈액에서 분리된 엑소좀의 알파-시누클린 (α-Syn)은 파킨슨병 환자와 건강한 대조군 사이에서 유의한 차이를 나타내었다 (p = 0.00). 엑소좀의 또 다른 바이오마커들인 Tau, PS-129 및 DJ-1/PARK7 도 유의한 차이를 나타내었다 (p = 0.00). 혈장 (p = 0.00) 또는 혈청 (p = 0.00)에서 분리된 중추 신경계 유래 L1CAM 특이적 엑소좀이 최적의 엑소좀 유형으로 확인되었다. ExoQuick (p = 0.00) 및 ELISA (p = 0.00)를 통한 정량화 기법이 최적의 방법으로 확인되었다. 이 메타분석은 L1CAM 특이적 엑소좀이 포함하는 α-Syn 이 ExoQuick 키트로 분리하고 ELISA 로 정량화하여 파킨슨병 진단에 활용될 수 있는 최적의 방법임을 제안한다.
본 연구의 제 2 장에서는 파킨슨병 치료를 위한 약물 운반체로서 엑소좀의 활용 가능성을 검증하고자 하였다. 이 연구에서는 SH-SY5Y 신경세포로부터 엑소좀을 순수 분리하고 분리된 엑소좀은 웨스턴 블롯, 나노입자 추적 분석 (Nanoparticle Tracking Analysis, NTA) 및 투과전자현미경 (Transmission Electron Microscopy, TEM)을 통해 성상의 특징을 확인하였다. 이어서, Fasudil (Fas), Synuclean-D (Syn-D) 및 Direct Blue-1 (DB-1) 약물이 탑재된 엑소좀을 처리한 세포 생존율을 자유 약물 처리군과 비교하여 검증하였다. 결과적으로, 약물이 탑재된 엑소좀은 MPTP 를 처리한 세포 (Fas: p < 0.01, Syn-D: p < 0.0001, DB-1: p < 0.05) 및 6-OHDA 를 처리한 세포 (Fas: p < 0.01, Syn: p < 0.05, DB-1: p < 0.05)에서 자유 약물 처리와 비교하여 유의하게 세포 생존율을 향상시켰다. 또한, 파킨슨병 마우스 모델에서 실시한 행동평가 실험 (open field test)을 통해 치료의 효과를 평가하였으며, MPTP 처리로 유도된 파킨슨병 마우스 모델에서 약물이 탑재된 엑소좀 처리군은 자유 약물 처리군과 비교하여 운동 기능에서 유의한 개선을 보였다 (Fas: p < 0.0001, Syn-D: p < 0.0001, DB-1: p < 0.0001). 결론적으로, 엑소좀이 파킨슨병 치료에 효과적인 약물 전달 시스템으로 잠재력이 있음을 제시함과 동시에 파킨슨병의 진단과 치료 양쪽에 대한 다목적 플랫폼으로서 엑소좀의 활용 가능성을 제안한다.