[표지] 1
자체연구개발과제 최종보고서 제출문 2
국문 요약문 3
Summary 4
목차 5
제1장 연구개발과제의 개요 9
제1절 연구개발과제의 목표 9
가. 연구개발의 최종목표 9
나. 연차별 연구개발 목표 9
제2절 연구개발과제의 필요성 10
가. 유전자치료제 적용 질환의 확대 10
나. 유전자치료제의 안전성 확보 11
다. 유전자편집기술의 급속한 발전에 따른 규제 근거 마련 12
라. 유전자치료제의 품질 검증을 위한 평가 근거 필요 14
제2장 연구개발과제의 국내·외 연구개발 현황 14
가. 국내 연구 개발 현황 14
나. 국외 연구 개발 현황 16
제3장 연구개발과제의 연구수행 내용 및 결과 16
제1절 연구수행 내용 16
가. 유전자 가위 기반 유전자치료제 조사연구 16
나. 유전자가위 기반 유전자치료제 3종 선정 21
다. 품질평가 지표 발굴 27
라. 유전자가위 기반 유전자치료제 3종 선정 33
마. 단백질 발현 증감 시험법을 위한 세포주 추가 선정 34
바. 유전자치료제 제조 35
사. 품질평가법 확립 42
제2절 연구 결과 58
가. 유전자치료제 3종 제조 58
나. 품질평가법 확립 결과 59
다. 품질평가법 검증 68
제4장 연구개발과제의 연구결과 고찰 및 결론 88
제1절 연구결과 고찰 88
가. 국·내외 유전자가위 기반 유전자치료제 개발 및 규제 동향 88
나. 품질평가법 개발용 유전자가위 기반 유전자치료제 제작 88
다. 확인 시험법 및 역가 시험법 89
제2절 품질평가법 선정 및 고려사항 90
가. 유전자 편집 품질평가법 고찰 90
나. 유전자치료제 역가평가법 고찰 91
다. 품질평가법 선정 시 고려사항 92
제3절 유전자가위 기반 유전자 치료제 SOP 마련 93
제5장 연구개발과제의 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 94
제1절 연구개발과제의 목표달성도 94
제2절 관련분야에의 기여도 95
제6장 연구개발과제의 연구개발 결과 활용계획 96
제1절 연구성과 96
가. 정책 활용 96
나. 언론홍보 및 대국민교육 96
다. 연구논문[내용없음] 96
라. 학술발표 97
마. 연구성과 소통·확산 97
바. 규제 과학적 근거 마련 97
사. 총괄성과표 97
제2절 총괄활용계획 98
제7장 참고문헌 99
제8장 첨부서류 107
〈별첨 1〉 2020년~2022년 국내 유전자가위 관련 유전자치료제 연구개발 현황 108
〈별첨 2〉 CRISPR 기반 유전자치료제 임상 연구 현황 111
[뒷표지] 125