[표지] 1
자체연구개발과제 최종보고서 제출문 2
국문 요약문 3
Summary 4
목차 5
제1장 연구개발과제의 개요 7
제1절 연구개발과제의 목표 7
제2절 연구개발과제의 필요성 7
1. 연구의 배경 7
2. 연구의 필요성 9
제2장 연구개발과제의 국내·외 연구개발 현황 12
제1절 국외 의료빅데이터 연구 현황 12
1. 미국 12
2. 유럽 13
3. 일본 15
제2절 국내 의료빅데이터 연구 현황 16
1. 공공기관영역 16
2. 민간영역 20
3. 국내 의료빅데이터 장·단점 20
제3장 연구개발과제의 연구수행 내용 및 결과 22
제1절 의료빅데이터 기반 임상평가 국내·외 동향 및 적용사례 분석 22
1. 국가별 의료빅데이터 관련 가이드라인 및 정책 동향 22
2. 의료빅데이터 기반 규제적 의사결정 동향 30
3. 의약품 허가 시 의료빅데이터를 활용한 사례 33
제2절 국내 의료빅데이터를 활용한 사례연구 의약품 선정 40
1. 약물 탐색 및 선정 과정 40
2. 국내 의료빅데이터 탐색, 획득 방안, 연구 적용 가능성 검토 및 적합성 조사 42
제3절 국내 의료빅데이터를 활용한 사례연구 51
1. 데이터 확보를 위한 의료기관 선정 및 연구 심의 승인 52
2. 연구계획 53
3. EMR 활용 사례연구 결과 58
4. EMR 활용 추가연구 결과 66
제4장 연구개발과제의 연구결과 고찰 및 결론 75
제1절 사례연구를 통한 임상평가 보완 적용 가능성 75
1. 임상적 의미 75
2. 데이터 75
3. 연구설계 76
4. 연구집단 76
5. 통계분석 78
제2절 사례연구를 통해 도출한 임상평가 적용 한계점 및 고려사항 78
1. 임상시험 연구집단과 외부대조군 직접 비교의 한계점 79
2. 데이터 연구의 한계점 및 고려사항 81
제3절 결론 82
제5장 연구개발과제의 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 83
제6장 연구개발과제의 연구성과 84
제1절 연구성과 84
제2절 총괄활용계획 86
제7장 참고문헌 87
제8장 첨부서류 92
[붙임 1] 건강보험심사평가원 청구데이터 활용 연구계획서 및 IRB 승인 통지서 93
[붙임 2] (정보집 1) 실사용데이터(RWD): 의약품 및 생물의약품에 대한 규제적 의사결정 지원을 위한 레지스트리 평가 지침 초안 97
I. 서론 99
II. 배경 101
III. 논의 103
용어사전 114
[붙임 3] (정보집 2) 의약품 및 생물의약품에 대한 규제적 의사결정을 지원을 위한 실사용데이터(RWD) 및 실사용증거(RWE) 활용 시 고려사항 지침 초안 117
I. 서론 120
II. 배경 121
III. 규제적 고려사항 122
용어사전 130
[붙임 4] (정보집 3) 실사용데이터(RWD)를 포함한 의약품 및 생물의약품 허가 신청 시 데이터 표준 지침 초안 131
I. 서론 및 범위 134
II. 규제적 배경 135
III. 실사용데이터(RWD) 자료원에서 도출된 연구 데이터에 현재 지원되는 데이터 표준 적용 136
IV. 용어사전(Glossary) 140
부록: CDISC SDTM으로의 의료 서비스 데이터 매핑(mapping) 예시 143
[붙임 5] (정보집 4) 허가 신청 등에서 레지스트리 활용에 관한 기본 개요 149
1. 배경과 목적 151
2. 현재 상황과 해결과제 153
3. 적용 범위 154
4. 허가 신청 등에 레지스트리 데이터를 활용하는 경우 155
5. 일반적 고려사항 158
6. 임상시험에서 레지스트리 데이터를 허가 신청 등의 유효성 및/또는 안전성 평가에 외부 대조군 등으로 활용 시 고려사항 160
7. 레지스트리 데이터에 포함된 의약품, 의료기기 및 재생의료 등 제품의 데이터를 허가 신청 등의 유효성 및/또는 안전성 평가에 활용 시 고려사항 164
8. 맺음말 167
9. 용어 정의 167
10. 참고문헌 168
[뒷표지] 171