[표지] 1
자체연구개발과제 최종보고서 제출문 2
국문 요약문 3
Summary 5
목차 7
제1장 연구개발과제의 개요 9
제1절 연구개발과제의 목표 9
제2절 연구개발과제의 필요성 9
제2장 연구개발과제의 국내·외 연구개발 현황 11
제1절 의료제품의 신속 허가·심사 관련 제도·정책에 대한 국내외 현황 11
제2절 적응적 임상시험 설계 관련 국내외 연구 현황 12
제3절 국외 규제기관의 최신 임상시험 설계 가이드라인 동향 14
1. 미국 FDA의 Older Adults in Cancer Clinical Trial 가이드라인 15
2. 미국 FDA의 Expansion Cohorts 가이드라인 17
3. 미국 FDA의 Master protocol 가이드라인 20
4. 미국 FDA의 CID 가이드라인 23
5. 유럽 MHRA의 CID 가이드라인 27
6. 유럽 ACT EU의 Complex clinical trials 가이드라인 30
제3장 연구개발과제의 연구수행 내용 및 결과 33
제1절 환자중심 의약품 개발 국내외 조사 33
1. 국내외 신속심사 관련 제도·정책 관련 정보 조사 33
2. 국내외 신속심사 관련 제도·정책 및 제품 정보 조사 결과 41
제2절 환자중심 의약품 안전관리 가이드라인 연구 85
1. 적응적 임상시험의 종류 및 동향 85
2. 적응적 임상시험 활용 사례 연구 90
제3절 적응적 임상시험 가이드라인(안) 마련 108
제4장 연구개발과제의 연구결과 고찰 및 결론 109
제5장 연구개발과제의 목표달성도 및 관련분야에의 기여도 110
제1절 연구개발과제의 목표달성도 110
제2절 관련분야에의 기여도 110
제6장 연구개발과제의 연구개발 결과 활용계획 111
제1절 연구성과 111
제2절 총괄활용계획 112
제7장 참고문헌 113
제8장 첨부서류 118
[붙임 1] 국내외 신속심사 동향 정보집(안) 119
1. 서론 121
2. 국내 122
3. 미국 128
4. 유럽연합 147
5. 일본 159
6. 결론 169
7. 참고문헌 170
붙임 1. 미국 FDA의 신속심사 제품 현황 175
붙임 2. 유럽연합 EMA의 신속심사 제품 현황 255
붙임 3. 일본 PMDA의 신속심사 제품 현황 268
[붙임 2] 적응적 임상시험 가이드라인(안) 282
제1장 개요 및 적용범위 287
제2장 적응적 설계에 대한 설명 및 동기 부여 288
제3장 적응적 설계의 원칙 295
제4장 비-비교 데이터를 기반으로 한 적응적 설계 300
제5장 비교 데이터를 기반으로 한 적응적 설계 302
제6장 특별 고려사항 및 주제 315
제7장 시험의 무결성 유지 328
제8장 규제 고려사항 331
[부록] 적응적 임상시험 설계 해설서 337
[붙임 3] 적응적 임상시험 사례집(안) 410
I. 서론 413
II. 적응적 임상시험의 종류 414
III. 적응적 임상시험 개별 사례 423
IV. 참고문헌 470
[붙임 4] 미국 FDA 적응적 임상시험 가이드라인 475
I. 개요 및 적용범위 478
II. 적응적 설계에 대한 설명 및 동기 부여 478
III. 적응적 설계의 원칙 482
IV. 비-비교 데이터를 기반으로 한 적응적 설계 484
V. 비교 데이터를 기반으로 한 적응적 설계 485
VI. 특별 고려사항 및 주제 490
VII. 시험의 무결성 유지 495
VIII. 규제상 고려사항 496
IX. 참고문헌 500
[붙임 5] 유럽 EMA 적응적 임상시험 가이드라인 503
개요 505
1. 서론 506
2. 적용범위 507
3. 법적 기반 507
4. 검토 보고서 본문 508
정의 515
참고문헌 516
[붙임 6] 중국 적응적 임상시험 가이드라인 초안 517
1. 배경과 목적 518
2. 초안 과정 518
3. 지침 개요 518
부록 : 약물 임상시험 적응적 설계 지침(의견 초안) 520
[뒷표지] 543