[표지] 1
용역연구개발과제 최종보고서 제출문 2
목차 3
I. 서론(Introduction) 4
1.1. 배경 및 목적 - 소아 외삽법을 통한 의약품 적정 사용 정보의 필요성 4
1.2. 소아 외삽법의 기본 개념 4
II. 소아 외삽법의 기본 체계(Pediatric extrapolation framework) 5
III. 소아 외삽법의 개념(Pediatric extrapolation concept) 5
3.1. 질병 진행의 유사성 6
3.2. 약물의 약리학적 유사성 6
3.3. 치료 반응의 유사성 6
3.4. 기존 데이터의 활용 7
3.5. 안전성 외삽 8
3.6. 근거 통합을 통한 knowledge gap 파악 9
IV. 소아 외삽 계획(Pediatric extrapolation plan) - 연구설계 9
4.1. 소아 용량 및 연구대상자 수 설정 9
4.2. 약동/약력학 모델링을 활용한 소아 외삽법 12
4.3. 유효성 평가 12
4.4. 안전성 평가 15
V. 소아 외삽법의 적용 사례 17
5.1. 약동/약력학 모델링을 활용한 소아 외삽법 사례 17
5.1.1. 소아 조혈모세포이식 환자에서 이식 전 전처치요법으로 사용되는 melphalan(Megval) 소아 외삽 17
5.1.2. 소아 조혈모세포이식 환자에서 급성 이식편대숙주질환(graft-versus-host disease, GVHD) 발생 예방에 사용되는 mycophenolate mofetil 소아 외삽 36
VII. 참고문헌 54