표제지
목차
국내동향 3
식약처, 2024년 바이오의약품, 의약외품 분야 등 민원인 안내서 발간계획 안내 3
식약처, 2023년 민원편람 게재 안내 4
복지부, "첨단기술 접목한 유전자치료제 연구개발 지원 지속 강화" 보도설명자료 게시 4
식약처, 2024년 규제지원 사업 일정 공개 5
과기정통부, '2024년 바이오ㆍ의료기술개발사업 시행계획' 추진 5
질병청, 「국립줄기세포재생센터 GMP 제조시설 주요 질의ㆍ답변집」 발간 안내 6
과기정통부, 제3회 지방과학기술진흥협의회 개최 6
복지부, '첨단바이오 국가전략기술 특화연구소 1호' 지정 7
복지부, 2024년 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 7
주요국 동향 8
미국 8
FDA, 낫적혈구병 유전자치료제 'CASGEVY®' 규제 조치 요약본 게시 8
FDA, 낫적혈구병 유전자치료제 'LYFGENIA®'규제 조치 요약본 게시 9
CBER, 생물학적 제제 허가신청(BLA)과 신약 품목허가신청(NDA) 행정처리 관련 표준작업지침서 및 정책(SOPP 8401) 업데이트 9
FDA, ELEVIDYS® 처방정보(USPI) 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지 10
FDA, CASGEVY® 적응증 확대 관련 Approval letter 및 규제조치 요약본 게시 10
CBER, 2024년 승인된 희귀의약품 목록 업데이트 11
FDA, 키메릭 항원 수용체 T세포 치료제 처방정보(PI) 및 복약안내문(MG) 업데이트 관련 Notification Letter 공지 11
CBER, 첨단재생의료치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 승인 현황 공개 12
CBER, 첨단재생의료치료제 지정 요청 등 누적 현황 공개 13
CBER, 생물학적 제제의 신청자 또는 후원자와의 규제 회의 관련 표준작업지침서 및 정책(SOPP 8101.1) 업데이트 14
FDA, 인간 유전체 편집을 이용한 유전자치료제 관련 최종 가이던스 공개 14
FDA, CAR-T 세포치료제 개발 시 고려사항 관련 최종 가이던스 공개 15
CBER, 2024년 발행 계획 중인 가이던스 리스트 업데이트 15
FDA, STRATAGRAFT® 처방정보(USPI)와 환자 첨부 문서(PPI) 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지 16
유럽 17
CHMP, 'Abecma'의 판매허가 조건 변경 권고 17
EMA, 인간 또는 동물 세포주를 사용하여 제조된 생명공학 적용 의약품의 바이러스 안전성 평가 관련 ICH Q5A(R2)-Step 5 가이드라인 공개 17
PRAC, 키메릭 항원 수용체 T세포 기원 악성종양 위험성 조사 18
EMA, CAT (Committee for Advanced Therapies) 1월 월간 회의 의제 18
EMA, CHMP (Committee for medicinal products for human use)에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품 관련 20
EMA, Human Medicine Highlights of 2023 공개 20
EMA, CHMP (Committee for medicinal products for human use) 1월 월간 회의 의제 21
EMA, 혁신 대책 위원회(ITF) 관련 회의 개최 안내 21
EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품 정보 업데이트 6건 22
EPAR (European Public Assessment Report)† 업데이트 1건 23
일본 24
PMDA, 재생의료 등 제품에 대한 '사용상 주의' 개정 지시 통지문 게재 24
MHLW, 제91회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내 24
PMDA, 신뢰성 보증부 설명회 2024 봄 설명회 개최 안내 25
MHLW, 「희귀질병용 의약품 등의 지정에 관한 취급에 대하여」 일부개정 25
MHLW, 「우선심사 등의 처리에 대하여」 일부개정 25
PMDA, 제4회 표적특이성을 갖는 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 관련 자료 게재 26
PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 26
PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보 업데이트 27
PMDA, Updates(2024년 1월호) 게재 27
Key Issue: 2023년 국내ㆍ외 첨단바이오의약품 관련 교육 현황 28
References 41
표 1. 첨단바이오의약품 약칭 및 명칭 30
표 2. 국내ㆍ외에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 교육 및 행사 31
표 3. 국내에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 교육 세부내용 32
표 4. 미국에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 교육 세부내용 34
표 5. 미국에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 행사 및 회의 세부내용 35
표 6. 유럽에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 교육 세부내용 36
표 7. 유럽에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 행사 및 회의 세부내용 37
표 8. 일본에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 교육 세부내용 38
표 9. 일본에서 진행된 첨단바이오의약품 관련 행사 및 회의 세부내용 39
그림 1. 국내ㆍ외 첨단바이오의약품 관련 명칭 및 규정 비교 29