표제지
목차
국내동향 3
식약처, 「약사법」, 「첨단재생바이오법」 등 법률 개정안 국회 본회의 통과 3
식약처, 첨단바이오의약품 개발 전략적 지원방안 모색 4
과기정통부, 2024년도 주요정책 추진계획 발표 5
식약처, '생물의약품ㆍ한약(생약)제제 심사 검토서 작성 요령(공무원 지침서)' 개정 알림 6
2024년 식약처 주요 정책 추진계획 6
질병청, 2024년 주요 정책계획 발표..."보건안보 강국ㆍ건강사회 실현" 7
식약처, '의약품 안전관리 5차년도 시행계획' 수립 7
복지부, 2024년 제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 8
주요국 동향 9
미국 9
FDA, "세포치료제" AMTAGVI(Lifileucel) Approval Letter 공지 9
CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트 10
CBER, 신속 심사(fast track) 지정 요청 현황 보고 10
CBER, SOPP 8401.2: 생물학적 제제 허가신청(BLA)과 신약 품목허가신청(NDA) 행청 처리 관련 정책 업데이트 10
CBER, SOPP 8413: 시판 후 요구사항과 이행에 대한 행정진행, 검토, 보고와 관련된 정책 업데이트 11
CBER, SOPP 8415: 시판 후 요구사항과 이행 절차에 대한 행정처리 관련 정책 업데이트 11
유럽 12
EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2월 월간 회의 의제 12
EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의 의제 13
EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 2월 월간 회의 의제 14
EMA, 파브리병 유전자치료제 'Isaralgagene civaparvovec' PRIME 자격 요청 승인 14
EMA, 당뇨병성 족부 궤양 치료제 'AUP1602-C' PRIME 자격 요청 승인 15
PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트 15
EMA, 추가 모니터링 중인 첨단치료의약품 목록 17
PRAC, 실마리 정보(signals)에 대한 권고사항 업데이트 17
EMA, 규제지원 파일럿 프로그램 진행 현황 공개 17
EMA, 첨단치료의약품 분류에 대한 과학적 권고사항 목록 공개 18
EMA, 2000~2023년 희귀 의약품 지정(Orphan Medicinal Product Designation) 현황 공개 23
EMA, 유전자 변형 세포를 포함하는 첨단치료의약품(ATMPs)에 대한 제품 정보 템플릿 관련 가이드라인 업데이트 24
EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 3건 24
일본 26
PMDA, 신뢰성 보증부 설명회 2024 봄 설명회 참가자 접수 개시 26
PMDA, 제5회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 개최 26
MHLW, 제92회 후생과학심의회 재생의료등 평가부회 개최 안내 27
PMDA, Luxturna® 검토 보고서 영문버전 공개 27
PMDA, USP-PMDA 바이오의약품 품질관리에 관한 워크숍 개최 및 자료 공개 28
PMDA, 제23회 일본재생의료학회총회 개별 면담 부스 운영 안내 28
MHLW, 제92회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 자료 공개 29
PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 29
PMDA, 2023년 신약 승인 품목 공개 30
MHLW, 약사ㆍ식품위생심의회 「의료기기ㆍ재생의료 등 제품 안전대책부회」 개최 30
PMDA, Updates (2024년 2월호) 게재 31
PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보 업데이트 31
PMDA, 재생의료제품 안전조치 관련 통지문 영문본 게시 31
Key Issue: 유전자치료제의 초기 임상개발 전략과 동향 / 정성철 32
References 37
표 1. 초기단계 임상시험에서의 세포 또는 유전자치료제의 버전 35