표제지
목차
국내동향 3
식약처, 2024 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더 업데이트 3
복지부, 2024년 제3차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 4
식약처, 바이오의약품 분야 허가심사 설명회 개최 4
복지부, 2024년도 제1차 첨단재생의료 임상연구자 간담회 개최 5
과기정통부, 미국 등 5개 선도국들과 첨단바이오 글로벌 공동연구 프로그램 신설 6
식약처, 첨단바이오의약품 개발지원을 위한 현장 소통 6
첨단바이오, 차세대 주력산업으로 키운다...2035년 200조 원 시대 7
식약처, 유전자가위 치료제 개발 지원방안 모색 8
과기정통부, 바이오소재 정보 통합플랫폼(BioOne) 정식 오픈 8
주요국 동향 9
미국 9
FDA, LENMELDY™(atidarsagene autotemcel) Approval Letter 공지 9
FDA, YESCARTA® 처방정보(USPI) 등 업데이트 관련 Supplement Approval letter 공지 9
FDA, BREYANZI®(lisocabtagene maraleucel) 새로운 적응증 추가 관련 Supplement Approval Letter 공지 10
FDA, 흑색종 세포치료제 AMTAGVI™ 규제 조치 요약본 게시 10
FDA, 의약품 및 생물학적 제제의 비중재적 연구를 위한 실사용근거(RWE) 가이던스 초안 공개 11
CBER, 2024년 승인된 희귀의약품 목록 업데이트 11
CBER, 2024년 BLA 승인 목록 업데이트 11
유럽 12
EMA, 부속서(annex) 업데이트 변경사항 통지가 필요한 주요 승인 제품 목록 공개 12
EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 3월 월간 회의 의제 공개 12
EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 1월 월간 회의 공개 13
EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 1월 월간 회의록 공개 14
EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의 의제 공개 15
EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 3월 월간 회의 의제 공개 16
PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트 17
티VIA, CHMP에서 평가 중인 인체의약품 리스트 중 첨단치료의약품 관련 목록 19
티VIA, 임상시험에서 첨단치료의약품(ATMPs)의 품질, 비임상 및 임상적 요구사항에 대한 가이드라인 공개 19
PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건 19
EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 4건 20
일본 22
PMDA, 재생의료 등 제품에 관한 평가 중 위험성 등의 정보 게재 22
PMDA, 제5회 표적특이성을 갖는 in vivo 유전자치료제의 백터에 대한 평가 방안 전문부회 관련 자료 게재 22
MHLW,「재생의료 등 안전성 확보법」 및 「임상연구법」 관련 일부 개정 법률안 국회 제출 23
MHLW, 제2회 약사식품위생심의회 「의료기기ㆍ재생의료 등 제품 안전대책부회」 자료 공개 23
MHLW, 제91회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 자료 공개 23
PMDAf 참여 논문 정보 업데이트 24
MHLW, 제3회 약사식품위생심의회 재생의료 등 제품생물유래기술부회 개최 및 자료공개 24
PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 25
MHLW, 제93회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내 및 자료 공개 25
PMDAf Updates(2024년 3월호) 게재 26
PMDA, 재생의료 등 제품에 대한 '사용상 주의' 개정 지시 통지문 게재 26
PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험(확대 치험) 정보 업데이트 27
Key Issue: PMDA, 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용 제품 등에 대한 품질ㆍ안전성 등의 고려사항에 대한 보고서 28
1. 서론 29
2. 정의 31
3. 유전체 편집 기술의 특정 이슈 32
(1) 유전자 변형 세포의 종양발생 등 위험성 32
(2) 생식세포에서 의도하지 않은 유전자 변형의 위험성 32
4. 유전체 편집 기술의 분류와 그 품질 특성에 관한 과제 32
(1) 유전체 편집 도구에 의한 분류와 그 유의사항 32
(2) 유전체 편집 도구 및 유전자 변형 세포에 대한 유의사항(그림 2) 33
(3) 유전체 편집 목적에 따른 분류 34
5. 안전성 평가의 개념 36
(1) 유전체 편집 기술을 이용한 유전자 치료용 제품 등의 공통사항 36
(2) in vivo 유전체 편집 38
6. 치험에서 유의해야 할 사항(장기 추적 관찰 등) 39
7. 결론 40
References 41
표 1. 오프타겟 작용 검출 방법 36
표 2. 유전체 편집에 이용되는 DNA 절단효소의 면역원성 38
그림 1. 유전자 치료 기술과 유전체 편집 기술의 차이(재가공) 29
그림 2. 유전체 편집 제품 및 투여 방법(재가공) 31
그림 3. 유전체 편집을 통한 유전자 절단 및 유전체 절단이 없는 유전체 편집(재가공) 35