표제지
목차
국내동향 4
산업부, 세계1위 바이오의약품 제조허브 도약을 위한 「바이오제조 혁신전략」 발표 4
식약처, 희귀의약품 지정 공고 4
식약처, 지역별 연구개발 특구 대상 제품화 지원 5
정부, 제2차 바이오헬스혁신위원회 개최 5
과기정통부, 첨단바이오 분야 산업계 관계자와의 간담회 개최 6
식약처, 「융복합 의료제품 해당여부 및 분류 절차(공무원 지침서)」 개정 알림 6
식약처, 「융복합 의료제품 허가ㆍ심사 처리 절차(공무원 지침서)」 개정 알림 7
식약처, 혁신제품 신속 제품화 지원방안 모색 7
식약처, 「식품의약품안전처 생물안전위원회 운영규정」(예규) 개정 7
복지부, '24년도 첨단재생의료실시기관 지정 신청 받는다 8
디지털-바이오 융합, 바이오 제조혁신으로 첨단바이오 강국 도약 9
식약처, 2024 첨단바이오의약품 허가교육 워크숍 및 규제과학 상담회 개최 10
복지부, 2024년 제4차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 10
과기정통부, 제4회 지방과학기술진흥협의회 개최 11
복지부, 첨단재생의료 임상연구로 기반 쌓아 치료로 이어간다 11
식약처, 2023년 의약품 허가보고서 발간 13
법제처, 2024년 5월 시행 예정 법령 공개 14
정부, 「제13차 규제자유특구위원회」 개최 14
식약처, '오가노이드 재생치료제 국내외 기술 개발 및 규제 동향' 발간 14
주요국 동향 15
미국 15
FDA, BEQVEZ™(fidanacogene elaparvovec-dzkt) Approval Letter 공지 15
FDA, 이염성 백질디스트로피 유전자치료제 LENMELDY™ 규제 조치 요약본 게시 16
FDA, ABECMA® 적응증 확대 관련 Supplement Approval Letter 공지 17
FDA, CARVYKTI® 적응증 확대 관련 Supplement Approval Letter 공지 17
FDA, SKYSONA® 처방정보(USPI) 및 복약안내문(MG) 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지 18
FDA, TECARTUS® T세포 악성 종양 위험에 대한 안전성 정보 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지 18
FDA, YESCARTA® T세포 악성 종양 위험에 대한 안전성 정보 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지 19
FDA, KYMRIAH® T세포 악성 종양 위험에 대한 안전성 정보 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지 19
FDA, BCMA 또는 CD19 표적 CAR-T세포 치료제 사용 후 T세포 악성종양 발생에 대한 경고 문구(Boxed Warning) 표시 요청 20
FDA, CARVYKTI® 적응증 확대 승인 관련 통계 검토 자료 공개 21
FDA, ABECMA® 적응증 확대 승인 관련 통계 검토 자료 공개 21
FDA, ABECMA® 적응증 확대 승인 관련 임상 검토 자료 공개 22
FDA, 「암 임상시험 적격성 기준: 휴약기간 및 병용약물」 가이던스 초안 공개 23
FDA, 「세포 기반 의약품 사용을 위해 세포수를 확장한 인체 동종 세포의 안전성 시험법」 가이던스 초안 공개 24
FDA, 「세포치료제, 유전자치료제 및 조직공학제제의 제조에서 인체 및 동물 유래 물질과 구성 요소의 사용에 대한 고려사항」 가이던스 초안 공개 24
CBER, 첨단재생의료치료제 지정 요청 등 누적 현황 공개 25
CBER, 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정 현황 공개 26
OTP, 유전자치료제 BLA를 위한 CMC 관련 타운홀 미팅 개최 공지 27
OTP, "Considerations for the Development of CAR T Cell Products" 웨비나 발표자료 및 녹취록 공개 27
유럽 28
EMA, 부속서 업데이트 변경사항 통지가 필요한 주요 승인 제품 목록 공개 28
EMA, 라벨링 면제 요청에 대한 결정 사항 공개 29
PRAC, 실마리정보를 논의한 의약품 목록 공개 30
EMA, 인체의약품 시판 허가 신청 관련 월간 통계 보고서 공개 30
PRIME 승인 후 개발 중인 첨단치료의약품 목록 업데이트 31
EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 2월 월간 회의 의사록 공개 33
EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 4월 월간 회의 의제 공개 35
EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 2월 월간 회의 의사록 공개 36
EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의 의제 공개 38
EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 2월 월간 회의 의사록 공개 39
EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 2월 월간 회의 의사록 공개 39
EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 3월 월간 회의 의사록 공개 42
EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 4월 월간 회의 의제 43
EMA, PDCO(Paediatric Committee) 2월 월간 회의 의사록 공개 45
EMA, PDCO(Paediatric Committee) 4월 월간 회의 의제 공개 46
EMA, 혈색소병증의 약물 개발, 규제 및 임상시험 과제에 대한 워크샵 개최 공지 46
EMA, 희귀의약품 지정 의약품 중 첨단치료의약품 정보 업데이트 18건 47
European Public Assessment Report, EPAR 업데이트 5건 53
PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건 55
일본 56
PMDA, 가공세포 등의 임상시험과 관련된 통지문 게재 56
PMDA, 「의약품, 의약외품 및 재생의료 등 제품에 관한 보고 등에서의 첨부문서 등의 취급에 대하여」 통지문 게재 56
PMDA, PPWG 회원국 대상 2024년 세포 및 유전자치료제에 대한 PMDA-ATC 검토 웨비나 개최 57
PMDA, 제47회 과학위원회 자료 공개 57
PMDA, 신뢰성 보증부 설명회 2024 봄 설명회 개최 및 자료 공개 58
PMDA, 적합성 조사의 실시 방침ㆍ보충 설명사항/원격 조사/대면조언 관련 자료 갱신 58
MHLW, 제94회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 안내 및 자료 공개 59
PMDA, 제6회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 개최 및 자료 공개 59
PMDA, ICH S12 가이드라인 설명회 자료를 게재 59
MHLW, 「재생의료 등 안전성 확보법에서의 세포보관에 관한 고려사항」 공문 게재 60
MHLW, 의약품ㆍ의료기기 등 안전성 정보 No.409 발행 60
PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 61
PMDA, Updates(2024년 4월호) 게재 61
PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 62
Key issue: 킴리아주 적응증별 주요 임상시험 및 관련 최신 논문 리뷰 63
References 88