표제지
목차
국내동향 4
식약처, '의약품 허가ㆍ심사 결과 정보공개 업무' 개정 알림 4
과기정통부, 「글로벌 TOP(세계 정상급) 전략연구단」 최종 선정 4
과기정통부, 국가과학기술자문회의 산하 바이오(생명)특별위원회 제16회 회의 개최 6
복지부, 보건복지 시ㆍ도 국장 회의 개최 7
식약처, 2024 CELL-UP 첨단바이오의약품 규제지원사업 캘린더 하반기 일정 업데이트 8
식약처, '의약품 제조판매ㆍ수입 품목허가 및 허가사항 변경허가 업무(공무원 지침서)' 개정 알림 9
복지부, 2024년도 제2차 첨단재생의료 임상연구자 간담회 개최 9
식약처, '제11회 첨단바이오의약품 개발 및 분석기술 워크숍' 개최 10
식약처, '사전 검토에 대한 업무절차(공무원 지침서)' 개정 10
식약처, '줄기세포치료제 체내분포 평가 가이드라인' 개정 11
경인식약청, 첨단바이오의약품 개발 지원을 위한 현장 소통 11
식약처, '의료제품의 신속심사 지정신청 시 고려사항(민원인 안내서)' 개정 알림 12
식약처, 첨단바이오의약품도 신속심사 대상에 포함 등 가이드라인ㆍ업무절차 개정 12
과기정통부, 제3회 국제 연구개발(글로벌 R&D) 특별위원회 개최 13
식약처, '23년 국내 의약품 시장규모, 31조 4,513억원...역대 최고 14
중소벤처기업부, 첨단재생의료 산업의 혁신성장을 위해 민ㆍ관이 함께 머리 맞대 15
과기정통부, 3대 국면전환분야(게임체인저) AI-반도체, 첨단바이오, 양자과학기술에 집중투자 15
식약처, '융복합 의료제품 분류 신청을 위한 민원인 안내서' 개정판 게시 15
복지부, 2024년 제6차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최 16
복지부, 첨단바이오 국제 공동연구를 위한 국내 가명정보 활용 길 열려 17
주요국 동향 18
미국 18
FDA, ELEVIDYS® 적응증 확대 및 신속허가 관련 Supplement Approval Letter 공지 18
FDA, YESCARTA®, TECARTUS® 라벨링 및 처방정보 업데이트 관련 Supplement Approval Letter 공지 18
FDA, YESCARTA®, TECARTUS® REMS 주요 수정 사항 관련 Supplement Approval Letter 공지 19
FDA, KIMRIAH® REMS 주요 수정 사항 관련 Supplement Approval Letter 공지 19
FDA, BREYANZI® 적응증 확대 승인 관련 통계 검토 자료 공개 20
FDA, ELEVIDYS® 적응증 확대 승인 관련 통계 검토 자료 공개 21
FDA, BREYANZI® 적응증 확대 승인 관련 임상 검토 자료 공개 22
CBER, 재생의학 치료를 위한 자발적 합의 기준 승인 프로그램(SRP-RMT) 가이던스 업데이트 23
FDA, ELEVIDYS® 임상 및 임상 약리학적 BLA 검토 자료 공개 23
FDA, 의료 전달 체계의 부담을 최소화하도록 수정된 CAR T에 대한 REMS 공개 24
OTP, 유전자치료제 BLA를 위한 CMC 준비 관련 타운홀 미팅 녹화 영상 공개 24
유럽 25
EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 6월 월간 회의 의제 공개 25
EMA, PRAC(Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) 4월 월간 회의록 공개 27
EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 3월 월간 회의록 공개 29
EMA, CHMP(Committee for medicinal products for human use) 6월 월간 회의 의제 공개 30
EMA, CAT(Committee for Advanced Therapies) 1월 월간 회의록 공개 30
EMA, COMP(Committee for Orphan Medicinal Products) 4월 월간 회의록 공개 33
EMA, PDCO(Paediatric Committee) 4월 월간 회의록 공개 34
EMA, PDCO(Paediatric Committee) 6월 월간 회의 의제 공개 35
EMA, 2023년 연례 활동 보고서(Annual activity report) 중 첨단치료의약품 언급 36
EMA, 혈색소병증의 약물 개발, 규제 및 임상시험 과제에 대한 워크샵 개최 38
EPAR(European Public Assessment Report) 업데이트 3건 38
PIP(Paediatric Investigation Plan) 업데이트 1건 39
일본 40
PMDA, PMDA-ATC 온라인 학습 비디오 업데이트 40
PMDA, 재생의료 등 제품의 최적 사용 추진 가이드라인 개정 40
PMDA, 제30회 일본유전자세포치료학회(JSGCT)에서의 개별 면담 실시 41
PMDA, 「재생의료 등 제품의 전자화된 첨부문서 기재요령에 대하여」 통지문 게재 41
MHLW, 제95회 후생과학심의회 재생의료 등 평가부회 개최 및 자료 공개 안내 41
PMDA, 제7회 표적특이성을 가진 in vivo 유전자치료제의 벡터에 대한 평가 방안 전문부회 회의록 공개 42
MHLW, 제1회 약사심의회, 재생의료 등 제품-생물 유래 기술부회 개최 안내 42
PMDA, 가공세포 등 치험신고서 입력 매뉴얼 개정 42
MHLW, 「재생의료 등의 안전성 확보 등에 관한 법률」 및 「임상연구법」 일부 개정 43
PMDA, 제48회 과학위원회 회의자료 공개 43
PMDA, 재생의료 등 제품의 결함이 의심되는 증례보고 정보 공개 43
PMDA, 인도적 관점에서 실시되는 치험 정보 업데이트 44
Key Issue: 졸겐스마주 주요임상시험 논문 리뷰 45
References 55