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표제지

목차

1. 서론 5

2. AAV 기반 유전자치료제의 개요 및 개발 현황 7

2.1. 유전자치료제의 개요 7

가. 유전자치료제의 정의 7

나. 유전자치료제 개요 10

2.2. AAV 기반 유저자치료제의 개요 12

가. AAV의 특성 12

나. AAV의 혈청형 및 트로피즘 15

다. AAV 벡터 기반 유전자치료제의 임상실험 17

라. AAV벡터의 생산방법 18

2.3. AAV 포함 유전자치료제의 개발현황 19

가. 국내외 임상시험 및 제품화 현황 19

나. 국내외 유전자치료제의 기술이전 및 투자현황 20

다. 국내외 유전자치료제의 시장 현황 24

라. 국내외 유전자치료제의 개발 동향 26

마. 국내외 유전자치료제의 특허 동향 29

3. AAV 기반 유전자치료제 관련 규제 동향 32

3.1. 비임상시험 분야 32

가. 유전자치료제 임상연구에 관한 FDA 가이드라인(FDA, 2006) 32

나. AAV 벡터 개발 관련 품질, 비임상, 임상 이슈에 관한 EMEA 검토 보고서(2010) 32

다. 유전자치료제의 품질, 비임상, 임상 양상에 관한 EMA 드래프트 가이드라인(2015) 33

라. 바이러스 및 벡터의 체외배출에 대해 고려해야 할 일반적인 원칙(EMA, 2009) 36

마. 유전자 전달벡터의 비의도적 생식선 전이를 위한 비임상시험에 관한 가이드라인(EMA, 2006) 36

3.2. 품질평가 분야 37

가. AAV 벡터 기반 유전자치료제 관련 품질평가에 대한 국제 기준 37

나. AAV 벡터 기반 유전자치료제 관련 품질평가에 대한 유럽약전 일반 정보 39

4. AAV 기반 유전자치료제 관련 연구개발 현황 44

4.1. 비임상시험 연구 현황 44

가. 분석방법 44

나. 분포 논문 조사 결과 44

다. 체외배출 논문 조사 결과 52

4.2. 품질평가 개발 분야 56

가. 해외 규제기관의 품질평가 관련 내용 56

나. 품질평가 관련 논문 발표 내용 60

다. 해외 CRO 자료 62

라. 최근 시험법 개발 동향 66

마. 품질평가를 위한 키트 사용 69

바. 품질평가 개발 현황 정리표 70

5. 맺음말 84

6. 참고문헌 85

판권기 99

표목차

〈표 1〉 선진국의 유전자치료 및 유전자치료제의 정의 7

〈표 2〉 유전자치료제 전달체벡터의 종류 10

〈표 3〉 AAV 혈청형에 따른 기원, 트로피즘, 수용체와 보조수용체 16

〈표 4〉 2010년~2013년 유전자치료제의 주요 기술거래 현황 21

〈표 5〉 2013~2014년 유전자치료제 분야 주요 투자 현황 22

〈표 6〉 2012~2015년 유전자치료제 분야 글로벌 대형 계약사의 주요 투자 현황 23

〈표 7〉 2013~2023년 질환별 유전자치료제 시장 규모 24

〈표 8〉 2013~2023년 국가별 유전자치료제 시장 규모 25

〈표 9〉 AAV 벡터 기반 유전자치료제 관한 품질평가에 대한 국제 기준 37

〈표 10〉 AAV 벡터 기반 유전자치료제 관련 품질평가에 대한 유럽약전 39

〈표 11〉 소동물에서 AAV 벡터의 조직내 투여시 체내 분포시험 요약 45

〈표 12〉 소동물에서 AAV 벡터의 정맥투여시 체내 분포시험 요약 47

〈표 13〉 중동물에서 AAV 벡터의 투여시 체내 분포시험 요약 49

〈표 14〉 영장류에서 AAV 벡터의 전신투여시 체내 분포시험 요약 50

〈표 15〉 영장류에서 AAV 벡터의 특정 조직내 투여시 체내 분포시험 요약 50

〈표 16〉 중동물에서 AAV 벡터의 체외배출 연구 요약 52

〈표 17〉 영장류 등에서 국소 투여시 AAV 벡터의 체외배출 연구 요약 53

〈표 18〉 영장류 등에서 정맥 투여시 AAV 벡터의 체외배출 연구 요약 54

〈표 19〉 EMA의 ATMPs 규정 내 유전자치료제 관련 항목 56

〈표 20〉 FDA의 유전자치료제 관련 가이드라인 목록 58

〈표 21〉 ICH의 유전자치료제 품질 관련 항목 59

〈표 22〉 AAV 벡터 생산세포주에 대한 품질평가항목 예시 60

〈표 23〉 AAV 벡터 제품에 대한 출하시험 예시 61

〈표 24〉 CRO 회사별 분석항목 62

〈표 25〉 AAV reference material working group 64

〈표 26〉 CRO의 생산세포주 품질평가 항목 65

〈표 27〉 외래성 바이러스 검출 항목 66

〈표 28〉 AAV 벡터 생산에 있어서 공정 관련 불순물 제어 항목 67

〈표 29〉 AAV 벡터 생산에 있어서 제품 관련 불순물 제어 항목 68

〈표 30〉 플라스미드 및 AAV 벡터의 품질평가분석시험 및 시험항목 등 관련 해외규제기관 동향조사 71

〈표 31〉 플라스미드 기반 유전자치료제의 품질평가분석을 위한 다양한 시험법 비교 77

〈표 32〉 AAV 기반 유전자치료제의 품질평가분석을 위한 다양한 시험법 비교 79

그림목차

〈그림 1〉 Alipogene tiparvovec 구조 6

〈그림 2〉 Abeno-associated virus(AAV)의 입자모양(a)과 유전체 구조 및 기능(b) 12

〈그림 3〉 AAV벡터의 cellular transduction mechanism 13

〈그림 4〉 AAV벡터의 유전체 복제과정 14

〈그림 5〉 AAV 혈청형의 in vivo tropism 17

〈그림 6〉 AAV 생산방법. 동물세포를 생산세포주로 이용하는 방법(왼쪽패널), 곤충세포를 생산세포주로 이용하는 방법(오른쪽 패널) 18

〈그림 7〉 2017년 현재 전 세계의 세계적인 임상시험 현황 19

〈그림 8〉 면역항암제로 기대가 되고 있는 CAR-T의 작용원리 및 세대별 CAR 구조 26

〈그림 9〉 유전자 도입을 통한 iPS 줄기세포 및 유전자치료 기술 및 응용분야 27

〈그림 10〉 유전자 도입을 통한 iPS 줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료 원리(좌), iPS세포를 이용한 재생의료의 목표시기 로드맵(우) 28

〈그림 11〉 유전자치료제 개발의 특허출원 동향 29

〈그림 12〉 유전자치료제 개발의 각 국의 특허출원 증가율 29

〈그림 13〉 유전자치료제 전달체 벡터별 특허출원 동향 30

〈그림 14〉 유전자치료제 전달체 벡터의 국가별 특허출원 동향 30

〈그림 15〉 유전자치료제 전달체 벡터별 상위 출원인의 출원분포 31

〈그림 16〉 Penn Vector Core의 AAV생산용 플라스미드의 QC 시험 안내 64

〈그림 17〉 EMA의 생물학적 분석시험법의 밸리데이션 69

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