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[표지]

연구결과 요약문

목차

1. 연구개발과제의 개요 4

1-1. 연구 목적 4

1-2. 연구개발 필요성 4

1-3. 가설 및 최종 목적 4

1-4. 연구의 내용 및 범위 4

2. 연구개발과제의 수행 과정 및 수행 내용 5

2) 연구과제의 수행 과정 및 수행 내용 5

2-1) CRISPR/Cas9 system이용 Mouse C2C12 Myoblast와 mdx mouse fibroblast에서 DMD 모델확립 5

2-2) human normal iPSCs에서 CRISPR/Cas9 시스템을 이용하여 dystrophin Exon 2 deletion 세포주 확립 10

2-3) human induced pluripotent stem cells 분화 방법 확립 11

2-4) 환자 유래 fibroblst을 이용하여 DMD 환자 유래 iPSCs 확립 12

2-5) Fibroblast에서 근육세포로의 Direct Conversion 12

2-6) Dystrophin Domain 발현 확인 13

3. 연구개발과제의 수행 결과 및 목표 달성 수준 16

1) 정성적 연구개발성과(연구개발결과) 16

2) 세부 정량적 연구개발성과 : [붙임1] 참조 17

3) 목표 달성 수준 17

4) 목표 미달 시 원인 분석(해당 시) 17

4-1) 목표 미달 원인(사유) 자체분석 내용 17

4-2) 자체 보완활동 17

4-3) 연구개발 과정의 성실성 18

4. 연구개발성과의 관련 분야에 대한 기여 정도(연구개발결과의 중요성) 18

5. 연구개발성과의 관리 및 활용 계획 18

6. 자체점검표 19

7. 참고문헌 19

붙임 20

1. 세부 정량적 연구개발성과 20

2-1. 연구책임자(해당 시 참여연구자(공동) 포함) 대표적 연구실적 22

2-2. 주관연구책임자(해당 시 참여연구자(공동) 포함) 대표적 논문·특허실적 요약문 23

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