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표제지 1

목차 1

1. 세포-유전자 치료제(Cell and Gene Therapy, CGT)란? 2

2. 왜 주목받고 있나? 4

3. 최근 많은 연구가 이루어지고 있나? 7

(1) 현재 치료제 개발 현황은? 7

(2) 세포-유전자 치료제의 체내 전달체 연구 현황은? 8

(3) 요약 11

4. 최근 국내ㆍ외 연구 동향은? 12

(1) 국내 연구 동향 12

(2) 해외 연구개발 동향 15

1. 국외 세포 치료제(CAR-T) 동향 15

2. 유전질환 치료를 위한 유전자 도입 치료제(Gene Therapy) 20

3. ex vivo 세포 치료제 22

5. 기초연구사업 지원 현황은? 23

6. 향후 기초연구사업에서 어떤 연구들이 필요한가? 27

7. 원천기술 확보를 위해 향후 중점적으로 추진하여야 할 연구주제는? 28

참고문헌 29

판권기 31

표목차 5

표 1. 2024년 현재 미국 FDA에서 승인된 in vivo 유전자 치료제 현황 5

표 2. 2024년 현재 미국 FDA에서 승인된 ex vivo 세포 치료제 현황(항암 면역세포 치료제 제외) 6

표 3. FDA 승인 세포-유전자 치료제 제형 8

표 4. 승인된 항암 CAR-T 치료법(therapy) 15

표 5. 개발 중인 동종 유래 CAR-T 치료법(therapy) 16

표 6. 개발 중인 in vivo CAR-T 기술 18

표 7. 개발 중인 TCR-T 기술 19

표 8. 개발 중인 in vivo 유전자 치료제 20

표 9. 개발 중인 ex vivo 세포 치료제 22

그림목차 2

[그림 1] 의약품의 종류와 첨단 바이오 의약품 2

[그림 2] in vivo 유전자 치료제와 ex vivo 세포 치료제의 개념도 3

[그림 3] 2023년 기준 전 세계 세포-유전자 치료제 개발 현황(Chancellor et al., Mol. Ther, 2023) 7

[그림 4] 2023년 기준 전 세계 세포-유전자 치료제의 해당 질환 현황(Chancellor et al., Mol. Ther, 2023) 8